تأییدیه FDA برای داروی جدید بیماری نادر قلبی

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به‌تازگی داروی جدید شرکت BridgeBio Pharma به نام Acoramidis را برای درمان بیماری نادر و خطرناک کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانستیرتین (ATTR-CM) تأیید کرد.

این بیماری، که معمولاً افراد مسن‌تر را تحت تأثیر قرار می‌دهد، به دلیل تجمع پروتئین‌های تارانستیرتین (TTR) غیرطبیعی در قلب ایجاد می‌شود و می‌تواند منجر به نارسایی قلبی شود.

داروی Acoramidis با

پایداری ۹۶ درصدی پروتئین‌های TTR در مقایسه با ۵۰ درصد در درمان مشابه شرکت Pfizer (Tafamidis)، یک گزینه پیشرفته‌تر محسوب می‌شود. در یک کارآزمایی بالینی فاز سوم (ATTRibute-CM)، این دارو نرخ بقای ۸۱ درصد را در مقایسه با ۷۴ درصد در گروه دارونما نشان داد. همچنین، خطر بستری‌های قلبی‌عروقی را به نصف کاهش داد که از لحاظ آماری بسیار معنادار بود. با این حال، داده‌های مربوط به کاهش همه‌علل مرگ‌ومیر به‌طور کامل در سطح معیارهای ثانویه آزمایش تأیید نشد​.

 

به‌رغم این چالش‌ها، تأییدیه FDA به BridgeBio امکان راه‌اندازی این دارو را به‌عنوان «ستون فقرات درمان ATTR-CM» می‌دهد.

این شرکت همچنین قصد دارد با سرمایه‌گذاری جدید ۱.۲ میلیارد دلاری از سرمایه‌گذاران، دیگر پروژه‌های درمانی برای بیماری‌های ژنتیکی نادر را تقویت کند​.

 

رقابت در این زمینه با حضور شرکت‌هایی نظیر Pfizer و Alnylam ادامه دارد. داروی جدید RNAi شرکت Alnylam با نام Amvuttra نیز توانسته است خطر مرگ‌ومیر و حوادث قلبی مکرر را کاهش دهد و در انتظار تأییدیه FDA است​

 

این پیشرفت علمی نشان‌دهنده‌ی گام مهمی در درمان بیماری‌های نادر است که پیش از این بدون درمان مؤثر بودند، و می‌تواند تأثیر قابل‌توجهی بر کیفیت زندگی بیماران مبتلا به ATTR-CM داشته باشد.